加速批準(zhǔn)

   首次于1992年實(shí)行，后在2012年通過《FDA安全與創(chuàng)新法案》section 901修訂，同意FDA通過采用替代終點(diǎn)或中間終點(diǎn)來加速治療重大疾病藥物的批準(zhǔn)。

   替代終點(diǎn)是指能夠替代臨床終點(diǎn)指標(biāo)，反映和預(yù)測(cè)臨床終點(diǎn)變化的指標(biāo)，如血壓、低密度脂蛋白作為替代指標(biāo)可以預(yù)測(cè)心血管事件的發(fā)生率。雖然替代終點(diǎn)指標(biāo)可以降低藥物研發(fā)成本和試驗(yàn)難度，但不是真正的臨床終點(diǎn)指標(biāo)，可能會(huì)因?yàn)檫x擇不當(dāng)而導(dǎo)致臨床試驗(yàn)失敗，因此選擇時(shí)需特別謹(jǐn)慎。

   中間終點(diǎn)多是在比傳統(tǒng)接受臨床終點(diǎn)出現(xiàn)前時(shí)間點(diǎn)觀測(cè)出結(jié)果，一個(gè)中間終點(diǎn)的改善一般不會(huì)導(dǎo)致發(fā)病率和死亡率降低的價(jià)值。有時(shí)，中間終點(diǎn)顯示的治療效果也可以預(yù)測(cè)最終的臨床結(jié)局，這時(shí)中間終點(diǎn)起到了替代終點(diǎn)的作用。

   替代終點(diǎn)和中間終點(diǎn)的引入為新藥審批過程節(jié)省了很多時(shí)間，如FDA可基于實(shí)體瘤縮小的證據(jù) (而不再基于患者服用該藥后是否能活得更久) 而批準(zhǔn)該抗癌新藥。2017年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)的46個(gè)創(chuàng)新藥，其中給予了6個(gè)產(chǎn)品加速審批（約占13%）。

快速通道

   快速審評(píng)通道的設(shè)立主要是為了促進(jìn)治療重大疾病藥物或未滿足臨床需求藥物開發(fā)，通過加快藥物審評(píng)的過程而使這些藥物能更早一點(diǎn)到達(dá)患者手中。其中，這里的“重大疾病”是指它的存在會(huì)影響到患者的生存、日常功能，如果未治療可能會(huì)導(dǎo)致更嚴(yán)重的疾病，如艾滋病AIDS、阿爾茨海默病、心力衰竭、癌癥、癲癇等；而“未滿足臨床需求的藥物”是指能提供一個(gè)目前未有的治療方案或更好的治療方案 (如更好的療效、更好的治療結(jié)果)。

   研發(fā)中的新藥若獲得FDA快速通道的認(rèn)定，則可享受以下待遇：

   1.更加頻繁的與FDA開展會(huì)議，探討藥物研發(fā)計(jì)劃并收集更多支持上市批準(zhǔn)的數(shù)據(jù)；

   2.收到更多FDA關(guān)于如何設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)和選擇生物標(biāo)記物等的書面文件；

   3.如果相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)符合要求，則擁有優(yōu)先審批權(quán)和加速批準(zhǔn)權(quán)；

   4.滾動(dòng)式審，即藥物申請(qǐng)公司可以提交已完成BLA或NDA章節(jié)，而不是常規(guī)的全部章節(jié)完成后才可進(jìn)入審評(píng)。

   藥物快速通道的申請(qǐng)者必須是制藥企業(yè)，可于研發(fā)過程中的任何階段提出。申請(qǐng)后，F(xiàn)DA會(huì)基于其申請(qǐng)內(nèi)容在60天內(nèi)回復(fù)是否批準(zhǔn)。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的46個(gè)創(chuàng)新藥中有18個(gè)是經(jīng)CDER快速通道審批的（約占39%）。